Etranacogen Dezaparvovec (Hämophilie B): Prüfung des Studienprotokolls (Version 4.0) und des statistischen Analyseplans (Version 4.0) – 4. Addendum zum Projekt A22-83 (AbD-Konzept)

Berichtsdokumente

1. Addendum

   Etranacogen Dezaparvovec (Hämophilie B): Prüfung des Studienprotokolls (Version 4.0) und des statistischen Analyseplans (Version 4.0) – 4. Addendum zum Projekt A22-83 (AbD-Konzept)

   Veröffentlicht am

   03.07.2026

   Dokumenttyp

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   DOI-Link

   https://doi.org/10.60584/A26-21

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Zusätzliche Informationen

Projektdetails

Projektnummer

A26-21

Auftrag

Erteilt am 02.03.2026 vom Gemeinsamen Bundesausschuss (GBA).

Berichtsart

Addendum

Status

Bearbeitung abgeschlossen

Ressort / Bereich

Arzneimittelbewertung

Anwendungsgebiete

Hämatologie

Hinweis

Anwendungsbegleitende Datenerhebung: Prüfung des Studienprotokolls und des statistischen Analyseplans

Bei neuen Arzneimitteln, die über eine Sonderzulassung oder als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens in die medizinische Versorgung gekommen sind, sind die Studiendaten zum Zeitpunkt der Zulassung für die frühe Nutzenbewertung in der Regel nur wenig aussagekräftig. Wie im vorliegenden Fall kann der GBA vom pharmazeutischen Unternehmer eine anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) einschließlich zugehöriger Auswertung zum Zwecke der Nutzenbewertung fordern. Für die AbD muss der pharmazeutische Unternehmer dem GBA ein Studienprotokoll und einen statistischen Analyseplan vorlegen. Diese Dokumente werden durch das IQWiG im Auftrag des GBA geprüft.

DOI

https://doi.org/10.60584/A26-21

Zugehörige Projekte

1. AbD-Konzept

   Konzept für eine anwendungsbegleitende Datenerhebung – Etranacogen Dezaparvovec

   Projektnummer

   A22-83

   Letzte Aktualisierung

   03.07.2026

   Status: Bearbeitung abgeschlossen