Addendum

Onasemnogen Abeparvovec (spinale Muskelatrophie): Prüfung des Studienprotokolls (Version 5.01) und des statistischen Analyseplans (Version 5.01) – 6. Addendum zum Projekt A20-61

Berichtsdokumente

04.12.2025 Es wurde ein Beschluss des G-BA veröffentlicht.

Projektnummer: A25-102
Auftrag: Erteilt am 04.08.2025 vom Gemeinsamen Bundesausschuss (GBA).
Berichtsart: Addendum
Status: Bearbeitung abgeschlossen
Ressort / Bereich: Arzneimittelbewertung
Anwendungsgebiete: Kopf und Nerven
Hinweis: Anwendungsbegleitende Datenerhebung: Prüfung des Studienprotokolls und des statistischen Analyseplans
Bei neuen Arzneimitteln, die über eine Sonderzulassung oder als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens in die medizinische Versorgung gekommen sind, sind die Studiendaten zum Zeitpunkt der Zulassung für die frühe Nutzenbewertung in der Regel nur wenig aussagekräftig. Wie im vorliegenden Fall kann der GBA vom pharmazeutischen Unternehmer eine anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) einschließlich zugehöriger Auswertung zum Zwecke der Nutzenbewertung fordern. Für die AbD muss der pharmazeutische Unternehmer dem GBA ein Studienprotokoll und einen statistischen Analyseplan vorlegen. Diese Dokumente werden durch das IQWiG im Auftrag des GBA geprüft.
DOI: https://doi.org/10.60584/A25-102

Pressekontakt

+49 221 356850

presse@iqwig.de

Der IQWiG-Infodienst

Tagesaktuelle Informationen zu Projekten, Ausschreibungen, Stellenanzeigen und Veranstaltungen sowie unsere Pressemitteilungen abonnieren.

Kontaktformular

Fragen zu Aufträgen, Publikationen und Pressemitteilungen können Sie über dieses E-Mail-Formular an uns richten.