Über die Qualität von Beobachtungsstudien
Wann sind Studien aus Beobachtungsdaten gut genug für Nutzenbewertungen und welche Sicherheit brauchen wir, wenn RCTs fehlen oder nicht machbar sind?
Bei der IQWiG-Veranstaltung „IQWiG im Dialog“ diskutierten am 26. Juni 2025 mehr als 150 Expertinnen und Experten von Universitäten, Forschungseinrichtungen, Industrie, Zulassungsbehörden und HTA-Institutionen über Kriterien für Beobachtungsstudien, um verlässliche Erkenntnisse zu liefern und Entscheidungen zu stützen.
Zentrale Fragen waren: Können sehr gut gemachte Beobachtungsstudien eine ähnliche Ergebnissicherheit wie adäquate randomisierte kontrollierte Studien (RCTs) erreichen? Und ist das mit den aktuell verfügbaren Daten in Deutschland in der Praxis überhaupt möglich?
Breiter Konsens war, dass für die notwendige Entscheidungssicherheit für oder gegen eine Therapie nicht immer eine RCT nötig ist. Doch das sind seltene Ausnahmefälle – wie beim vielzitierten Fallschirm, dessen Nutzen auch ohne RCT klar ist. Zur Abgrenzung dieser Fälle gibt es jedoch keinen fertigen Kriterienkatalog und keine universellen Schwellenwerte – weder für die Zulassung noch für die Nutzenbewertung. Die RCT sei das beste Modell für eine verlässliche Datenlage und ihre Ergebnisse genügten für eine Entscheidung. Wenn man keine RCT hat oder machen kann, z. B. aus logistischen Gründen, dann würden zumindest Daten benötigt, die eine gute Qualität haben, um nicht völlig willkürliche Ergebnisse zu liefern – und dafür braucht es eine transparente Datengrundlage und eine sehr gute, möglichst präspezifizierte Dokumentation der angewendeten Methoden.
Die Anforderungen an gute Studien sind aus gutem Grund komplex und aufwendig – das gilt auch für Studien mit Beobachtungsdaten. In Deutschland ist die anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) ein möglicher, wenn auch nicht der prinzipiell beste Weg, um nach der Zulassung noch Evidenz zu generieren. Die Durchführung solcher Studien kann mit Identifikation und Erfassung aller relevanten Confounder und Erfassung weiterer notwendiger Daten schnell teurer werden als eine RCT – auch darüber war sich das Publikum einig.
Die zunehmende Aussagekraft von Beobachtungsdaten war allen gegenwärtig: Beobachtungsdaten können heute Trends in der Versorgung abbilden und Hinweise liefern, ob Therapien auch außerhalb der Studienzulassung in der Versorgung wirken. Auf Beobachtungsdaten allein ist in der Regel kein Verlass, aber als Ergänzung zu RCT-Daten sind sie eine Bereicherung und verbessern die Datenlage.
