Arzneimittelstudien: Konsens über klinische Studien
Die europäische Arzneimittel-Nutzenbewertung ist Anfang 2025 gestartet. Die Zusammenarbeit von Agenturen für Health Technology Assessment (HTA) auf europäischer Ebene bietet auch die Möglichkeit, gemeinsam an der Verbesserung der Bewertungsgrundlagen zu arbeiten. Eine Gruppe von HTA-Agenturen hat 2025 zusammen mit der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) in Workshops über Probleme und Lösungen bei der Bewertung von Arzneimitteln diskutiert.
Für die Zulassung genügt es, wenn ein Arzneimittel wirksam und sicher ist. Erst für die Nutzenbewertung müssen die Hersteller Studien vorlegen, in denen das neue Präparat mit der Standardtherapie verglichen wird. In Deutschland prüft das IQWiG die Ergebnisse dieser Studien und ermittelt den Zusatznutzen des neuen Wirkstoffs. Das Ausmaß dieses Zusatznutzen bestimmt dann der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA). Viele Hersteller führen aber immer noch keine vergleichenden Studien durch, sondern nur einarmige oder placebokontrollierte Studien, sofern diese für die Zulassung ausreichen. In diesen Fällen lautet das Fazit oft: Zusatznutzen nicht belegt. Auch für die Zulassungsbehörden sind solche Studien oft herausfordernd, da zum Zeitpunkt des Antrags auf Zulassung große Evidenzlücken bestehen.
Solche Evidenzlücken werden in einem gemeinsamen Positionspapier thematisiert, das aus den Workshops des IQWiG und weiteren HTA-Agenturen mit der EMA hervorging: Bei der Diskussion potenzieller Lösungen müsse einerseits der Unterschied zwischen Marktzulassung und HTA-Entscheidungen berücksichtigt werden. Andererseits gibt es auch Schnittmengen zwischen Zulassungs- und HTA-Fragen, und Studien sollten, wo möglich, für beide Verfahren die notwendige Evidenz liefern.
Weitere Kernpunkte:
- Bei der Bewertung von Nutzen/ Risiko und Zusatznutzen von Arzneimitteln werden randomisierte Studien bevorzugt.
- Randomisierte Studien in Registern und in der Routineversorgung bieten die Chance, Daten aus frühen klinischen Studien vor der Zulassung zu ergänzen, um Zulassungs- und HTA-Entscheidungen zu unterstützen.
- Eine bessere Erfassung, Analyse und Berichterstattung eines weiteren Spektrums von Endpunkten kann Unsicherheiten verringern.
- Beobachtungsdaten aus der Versorgung zur Schätzung von Effekten durch indirekte Vergleiche bergen große ungelöste Probleme.
Für schwierige Situationen wie kleine Patientenpopulationen werden neuartige Studiendesigns empfohlen. Beispiele sind nahtlose Phase-I–II-Designs in der frühen klinischen Entwicklung, mehrarmige Plattformstudien bei sich entwickelnden Behandlungsoptionen und andere flexible Designs, die die Randomisierung beibehalten und zugleich die Anforderungen an Stichprobenumfang und Entwicklungszeit verringern.
Beate Wieseler, Leiterin des IQWiG-Ressorts Arzneimittelbewertung: „Alle Workshop-Beteiligten bevorzugen randomisierte kontrollierte Studien – RCTs. Auch Real World Evidence bedeutet nicht, auf Randomisierung zu verzichten. Gerade pragmatische RCTs mit Routinedaten bieten große Chancen für die Arzneimittelbewertung.“
Europäische Mission: Thomas Kaiser ist neuer Co-Chair der Heads of HTA Agencies Group (HAG)
Thomas Kaiser, Leiter des IQWiG, ist ins Führungsteam des unabhängigen Netzwerks von Leiterinnen und Leitern europäischer HTA-Agenturen gerückt: Der IQWiG-Chef ist neuer Co-Chair der Heads of HTA Agencies Group (HAG).
Kaiser wurde bei dem Treffen der Gruppe am 4. November 2025 für eine zweijährige Amtszeit gewählt und freut sich auf die neue Herausforderung: „Die HAG ist ein wichtiger und schlagkräftiger Verbund der nationalen HTA-Organisationen in Europa. Hier als Co-Chair tätig sein zu dürfen, ist eine großartige Chance, um Transparenz und Evidenz noch stärker als Grundpfeiler guter Entscheidungen europaweit zu verankern.“
Thomas Kaiser möchte sich 2026 und 2027 für eine Stärkung der gemeinsamen HAG-Mission einsetzen: Mit wirkungsvollen Gesundheitstechnologiebewertungen den Zugang zu Arzneimitteln und Medizinprodukten mit echtem Zusatznutzen in ganz Europa zu unterstützen.