Methoden für anwendungsbegleitende Datenerhebungen zu neuen Arzneimitteln

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) mit einer wissenschaftlichen Ausarbeitung zur Methodik bei der Generierung und Auswertung versorgungsnaher Daten im Kontext der sogenannten anwendungsbegleitenden Datenerhebung (AbD) beauftragt. Diese wird immer dann wichtig, wenn für Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen oder solche mit besonderer Zulassung keine Studien durchgeführt wurden, in denen der neue Wirkstoff mit dem therapeutischen Standard verglichen wurde.

Aufgrund gesetzlicher Vorgaben können AbDs derzeit nur als nicht randomisierte vergleichende Studien durchgeführt werden. Der Rapid Report befasst sich mit sieben Themen, die für die Durchführung solcher Studien von Bedeutung sind, wie etwa der Identifikation und Auswahl sogenannter Confounder, der Festlegung des Beobachtungsstarts, der Erhebung patientenberichteter Endpunkte oder dem Umgang mit fehlenden Werten. Im Rapid Report werden die vorliegenden wissenschaftlichen Erkenntnisse zu diesen Themen beschrieben und daraus Schlussfolgerungen für notwendige Qualitätsstandards bei der Durchführung einer AbD abgeleitet.

Das IQWiG bittet um Stellungnahmen

Interessierte Personen, Institutionen und (Fach-)Gesellschaften können bis zum 19.08.2025 Stellungnahmen zum vorläufigen Bericht des IQWiG abgeben. Am 16.09.2025 führt das IQWiG eine wissenschaftliche Erörterung zur Klärung von weitergehenden Fragen aus den schriftlichen Stellungnahmen durch. Die Ergebnisse aus der Anhörung können zu Änderungen und/oder Ergänzungen des vorläufigen Berichts führen.