Warum gelten randomisierte kontrollierte Studien (RCTs) als Goldstandard?

Das Design einer Studie bestimmt maßgeblich die Verlässlichkeit ihrer Ergebnisse. Ob die beobachtete Wirkung (oder Nebenwirkung) tatsächlich auf das eingesetzte Arzneimittel zurückzuführen ist, kann nur dann festgestellt werden, wenn andere beeinflussende Faktoren ganz oder weitgehend ausgeschlossen sind. Dies ist möglich, wenn die Patientinnen und Patienten nach dem Zufallsprinzip auf die Behandlungsgruppen verteilt werden (= Randomisierung). Potenziell beeinflussende Faktoren wie beispielsweise Alter, Geschlecht, Begleiterkrankungen oder Lebensstil sind dadurch zufällig und gleichmäßig auf die Gruppen verteilt. Der einzige Unterschied in den Behandlungsgruppen der Studie sollte dann die eingesetzte Behandlung sein. Sieht man dann im Verlauf der Studie zwischen den Behandlungsgruppen einen Unterschied in der Krankheitsschwere, bei Symptomen oder bei Nebenwirkungen, kann der Unterschied mit größerer Sicherheit auf die Wirkung der Behandlung zurückgeführt werden.

Fast immer können Arzneimittel und andere Behandlungsmethoden, die das IQWiG prüft, gut in RCTs untersucht werden. Das IQWiG zieht daher in der Regel RCTs bei der Nutzenbewertung heran. Nur in gut begründeten Ausnahmefällen greift es auf nicht randomisierte Interventionsstudien oder Beobachtungsstudien zurück. Solche Ausnahmen können vorliegen, wenn für die vorliegende Fragestellung auch andere Studienarten eine hinreichende Ergebnissicherheit liefern. Bei Erkrankungen, die ohne Behandlung rasch tödlich verlaufen, können beispielsweise mehrere konsistente Fallbeobachtungen zeigen, dass eine bestimmte Intervention diesen Verlauf verhindert - und hinreichende Ergebnissicherheit bieten. Auch Diagnostik kann zum Teil verlässlich bewertet werden, selbst wenn es keine RCTs gibt.