15.12.2021

Patienten-berichtete Endpunkte (PROs) unterrepräsentiert in Fachinformationen zu neuen Arzneimitteln

Ein IQWiG-Team hat analysiert, inwieweit PROs, die als Endpunkte in klinischen Studien zu neuen Arzneimitteln erfasst wurden, in Fachinformationen berichtet werden.

Bevor ein neuer Wirkstoff auf den Markt kommt, muss der Hersteller für seine Zulassung eine Fachinformation (engl. Summary of Product Characteristics, kurz SmPC) vorlegen. Diese soll alle relevanten Studiendaten und Angaben zur sicheren und wirksamen Anwendung des Arzneimittels enthalten, am besten aus randomisierten kontrollierten Studien (RCTs). Hoch relevant sind dabei auch Patienten-berichtete Endpunkte (engl. Patient-Reported Outcomes, kurz PROs), bei denen die Patientinnen und Patienten selbst beurteilen, wie sich der Einsatz einer medizinischen Maßnahme beispielsweise auf Symptome oder die gesundheitsbezogene Lebensqualität auswirkt. Diese subjektive Einschätzung ist für die Bewertung des Nutzens und Schadens von Arzneimitteln von großer Bedeutung: Um die Patientenperspektive abzubilden, hat die Erfassung von PROs in klinischen Studien in den letzten Jahren daher deutlich zugenommen.

In Deutschland müssen die pharmazeutischen Unternehmer für die frühe Nutzenbewertung von Arzneimitteln gemäß dem Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) nach der Zulassung in ihren Dossiers die vollständige zu einem neuen Wirkstoff vorlegen. Die anschließenden Dossierbewertungen des IQWiG berücksichtigen ausdrücklich auch PROs.

Für ihren Beitrag im Journal of Patient-Reported Outcomes untersuchte ein IQWiG-Team gemeinsam mit einem externen Sachverständigen von der Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft zunächst, inwieweit in Dossierbewertungen berücksichtigte RCTs verwertbare Daten zu PROs enthalten – das war in rund Dreiviertel der RCTs der Fall. Anschließend überprüften sie, ob diese Daten auch in den entsprechenden Fachinformationen berichtet wurden. Ergebnis: In Fachinformationen zu neuen Arzneimitteln sind PROs deutlich unterrepräsentiert, denn nur aus 46% der RCTs mit verwertbaren Daten zu PROs werden diese auch in Fachinformationen berichtet. Die Analysen der Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler zeigen, dass Fachinformationen häufig wesentliche Studienergebnisse zu Symptomen und zur gesundheitsgezogenen Lebensqualität nicht enthalten. Fachinformationen sollten daher dringend verbessert werden, um die Patientenperspektive angemessen zu berücksichtigen.

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