Konsens über Stellenwert von Ergebnissen aus indirekten Vergleichen

Die Deutsche Gesellschaft für Medizinische Informatik, Biometrie und Epidemiologie e. V. (GMDS), die Deutsche Region der Internationalen Biometrischen Gesellschaft (IBS-DR) und das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) haben einen Konsens über ein häufig diskutiertes Problem erzielt: Die beiden Fachgesellschaften und das Institut stimmen darin überein, dass sich ein Nutzenbeleg im Sinne einer hohen Ergebnissicherheit in der Regel nur aus direkten Vergleichen ableiten lässt. Die drei Institutionen haben jetzt eine gemeinsame Stellungnahme auf ihren Internetseiten veröffentlicht.

Als Basis für den Beleg, die stärkste Aussage zum Vorhandensein oder Fehlen eines Nutzens medizinischer Maßnahmen, sind in der Regel direkte Vergleiche aus randomisierten kontrollierten Studien mit hoher Ergebnissicherheit, also die höchste Studienqualität, erforderlich. Eine starke Präferenz für die Verwendung direkter Vergleiche als Basis für Nutzenbelege ist nicht nur im Methodenpapier des IQWiG formuliert, sondern beispielsweise auch im Methods Guide des National Institute for Health and Clinical Excellence (NICE) aus England.

Risiko für verfälschte Ergebnisse bei indirekten Vergleichen ist hoch

Falls direkte Vergleiche nicht zur Verfügung stehen, bieten verschiedene Methoden für indirekte Vergleiche dennoch die Möglichkeit, eine Nutzenbewertung vorzunehmen. Dafür kommen aber nur Verfahren für so genannte adjustierte indirekte Vergleiche in Frage, in denen die zufällige Zuordnung der Patientinnen und Patienten zur Behandlungsgruppe ( Randomisierung) der betrachteten Studien erhalten bleibt.

Indirekte Vergleiche bergen aber hohe Risiken für verfälschte Ergebnisse und sind mit wichtigen, bisher ungelösten methodischen Problemen verbunden. Deshalb lassen sich gegenwärtig in der Regel aus den Ergebnissen indirekter Vergleiche Aussagen zum Nutzen nur mit einer geringeren Ergebnissicherheit ableiten. Gemäß der Skala des IQWiG sind demnach in der Regel also nur ein "Hinweis" oder ein "Anhaltspunkt" für einen Nutzen möglich, wenn nur indirekte Vergleiche zur Verfügung stehen. Das gilt auch für die frühe Nutzenbewertung von Arzneimitteln gemäß AMNOG.

Die gemeinsame Stellungnahme zum Stellenwert von Ergebnissen aus indirekten Vergleichen geht ausführlicher auf den wissenschaftlichen Hintergrund und den weiteren methodischen Forschungsbedarf hinsichtlich indirekter Vergleiche ein.