Ausmaßbestimmung in Dossierbewertungen: Hat sich die IQWiG-Methodik bewährt?
Ob die erwarteten Effektgrößen für die Zusatznutzen-Ausmaße in der Regel erreicht werden, wurde 2024 in einem Arbeitspapier untersucht.
Bei der Nutzenbewertung neuer Arzneimittel ist das Ausmaß des Zusatznutzens zu quantifizieren. Das IQWiG hat die Methodik zur Ausmaßbestimmung für relative Effektmaße 2011 mit der ersten Dossierbewertung publiziert, in seine Allgemeinen Methoden übernommen und auch international publiziert. Wie bewährt sich dieses Vorgehen seither?
In einem Arbeitspapier mit dem Titel „Ausmaßmethodik Zusatznutzen – Empirie aus Dossierbewertungen“ hat das Institut untersucht, inwieweit Effektgrößen, die für ein bestimmtes Ausmaß mindestens vorliegen sollten, bei der Anwendung der Methodik tatsächlich erreicht werden. Dabei zeigte sich: In der Mehrzahl der Endpunktkategorien erreichen die Effektgrößen mindestens die gewünschten Effekte, aber es gibt auch Abweichungen.
Für die Quantifizierung eines Zusatznutzens eignen sich insbesondere relative Effektmaße wie etwa das relative Risiko. 2011 legte das IQWiG für jede Zielgrößenkategorie und jedes Ausmaß eines Zusatznutzens gewünschte Effektstärken und Schwellenwerte fest. Dabei berücksichtigt die Methodik auch die Vorgaben der Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung: Je höher das Ausmaß, umso größer muss der Effekt auf patientenrelevante Endpunkte in den Arzneimittelstudien sein.
Überprüfung auf breiter Basis
Von der Einführung des Arzneimittelmarktneuordnungsgesetzes (AMNOG) 2011 bis Ende 2022 hat das Institut knapp 700 Dossierbewertungen erstellt. In 1747 Endpunkten hat es dabei jeweils das Ausmaß des Zusatznutzens festgelegt. Die Herkunft dieser Endpunkte spiegelt auch die Zulassungspraxis wider: Gut drei Viertel der Endpunkte stammen aus dem Gebiet der Onkologie.
Die Auswertung zeigt: Der Median der tatsächlichen Effektschätzungen der höchsten Ausmaßkategorie „erheblich“ lag etwa für die Sterblichkeit mit 0,54 höher als der erwartete Bereich von 0,50 oder darunter. Hier blieb der tatsächliche Effekt also in mehr als der Hälfte der Fälle hinter den Erwartungen zurück, die an einen erheblichen Effekt gestellt werden. Ähnlich ist es bei den jeweils höchsten Ausmaßkategorien der anderen Zielgrößen. Bei den niedrigeren Ausmaßkategorien liegen die Werte der Effektschätzungen ganz überwiegend unterhalb der erwarteten Werte. Die tatsächlichen Effekte erreichen damit die Erwartungen bzw. übertreffen diese sogar in der Mehrzahl.
Ob diese Ergebnisse in eine Anpassung der Methodik für die höchsten Ausmaßkategorien münden sollten, wird das IQWiG in einem nächsten Schritt prüfen.