Was sind Dossierbewertungen?

Wozu dienen die Dossierbewertungen, die das IQWiG im Rahmen der „frühen Nutzenbewertung“ neuer Arzneimittel gemäß AMNOG erstellt? Wie sind sie aufgebaut? Was wird darin untersucht – und was nicht? Das erklärt diese Infografik.

Infografik Was sind Dossierbewertungen?

Was sind Dossierbewertungen?

Infografik zum Download

Download des Bildes in hoher Auflösung

Was sind Dossierbewertungen? Eine siebenteilige Infografik. Teil eins von sieben. Dossierbewertungen beantworten die Frage, ob ein neues Arzneimittel für die Patientinnen und Patienten einen größeren Nutzen hat als die aktuelle Standardtherapie, also einen „Zusatznutzen“. Arzneimittel kommen in Deutschland gleich nach der Zulassung auf den Markt. Was die gesetzlichen Krankenversicherungen den Herstellern dafür erstatten, hängt vom Zusatznutzen gegenüber dem bisherigen Therapiestandard ab. Anfangs bestimmt der Hersteller den Preis und legt ein Dossier über den Zusatznutzen vor. Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen, kurz IQWiG, bewertet das Arzneimittel anhand des Dossiers. Der Gemeinsame Bundesausschuss, kurz G-BA, entscheidet: Zusatznutzen belegt: Der neue Wirkstoff nützt mehr als der aktuelle Standard. Ein höherer Preis ist daher gerechtfertigt. Zusatznutzen nicht belegt: Die Daten im Dossier zeigen keinen größeren Nutzen des neuen Wirkstoffs, oder er hat sogar einen geringeren Nutzen als die Standardtherapie.
Was sind Dossierbewertungen? Eine siebenteilige Infografik. Teil zwei von sieben: Aufbau von Dossiers und Dossierbewertungen. Dossiers werden eingereicht, wenn ein neuer Wirkstoff zugelassen wurde, wenn die Zulassung auf ein neues Anwendungsgebiet erweitert wurde oder wenn es neue wissenschaftliche Erkenntnisse gibt. Im Durchschnitt sind Dossiers 90 Seiten dick. Sie enthalten Angaben zu Indikation, Wirkstoff, klinischen Studien und deren Ergebnissen, Patientenzahlen, Kosten und so weiter. Dossierbewertungen enthalten die Bewertung des Zusatznutzens und Angaben zur Zahl der Patientinnen und Patienten, die in Deutschland mit dem Arzneimittel behandelt werden können, sowie zu den Kosten der Therapie. Die Fragestellung der Bewertung wird mithilfe des PICO-Schemas formuliert. „P“ steht für die Patientinnen und Patienten: Für wen ist der Wirkstoff zugelassen, zum Beispiel Erwachsene oder Kinder? Um welche Erkrankung in welchem Stadium geht es? „I“ steht für Intervention: Mit welchem neuen Wirkstoff oder welcher Wirkstoff-Kombination sollen diese Patientinnen und Patienten behandelt werden? „C“ steht für das englische Wort comparison, auf Deutsch: Vergleich: Mit welcher sogenannten zweckmäßigen Vergleichstherapie, also mit welcher Standardbehandlung wird die neue Therapie verglichen? „O“ steht für outcome, also Ergebnis: Was soll die Behandlung bewirken? Welche patientenrelevanten Endpunkte, etwa Symptome oder Nebenwirkungen, werden zum Vergleich herangezogen?
Was sind Dossierbewertungen? Eine siebenteilige Infografik. Teil drei von sieben. Mehr zu den ersten beiden Buchstaben im PICO-Schema: P, die Patientinnen und Patienten und ihre Erkrankung: Der Zusatznutzen wird für diejenigen Menschen beurteilt, die das neue Arzneimittel laut Zulassung erhalten sollen. Diese Gruppe kann durch die Zulassung auf bestimmte Altersgruppen begrenzt oder durch bestimmte Schweregrade der Erkrankung charakterisiert sein. Zum Beispiel: Jugendliche ab zwölf Jahren mit mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis. I, die Intervention, also der neue Wirkstoff: Das neu zugelassene Arzneimittel wird nicht mit seinem Handelsnamen, sondern mit seinem Wirkstoffnamen bezeichnet. Bei der Bewertung wird darauf geachtet, dass das Arzneimittel in den Studien zulassungsgemäß eingesetzt wurde. Zum Beispiel: Dupilumab, Dosierung laut Zulassung abhängig vom Körpergewicht der Jugendlichen.
Was sind Dossierbewertungen? Eine siebenteilige Infografik. Teil vier von sieben. Mehr zu den letzten beiden Buchstaben im PICO-Schema: C, die zweckmäßige Vergleichstherapie: Der aktuelle Therapiestandard wird vom Gemeinsamen Bundesausschuss festgelegt. Er zieht dazu das verfügbare Wissen über die Therapieoptionen für die Erkrankung heran. Mit dieser zweckmäßigen Vergleichstherapie wird das neue Arzneimittel verglichen. Ohne Vergleich kann man keine Aussage zum Zusatznutzen eines Wirkstoffs treffen. Zum Beispiel kann man vergleichen, wie viele Menschen in einer Studie nach einer bestimmten Zeit noch leben, wenn sie die neue Therapie oder aber die Standardtherapie erhalten haben. O, die Ergebnisse, also der Nutzen und Schaden für Patientinnen und Patienten: In der Dossierbewertung geht es nicht um bloße Wirksamkeit, sondern um patientenrelevante Endpunkte, also um spürbare Vorteile und Nachteile einer Behandlung. Mortalität: Leben die Menschen mit der neuen Therapie signifikant länger? Morbidität: Sind die Symptome der Erkrankung schwächer oder stärker? Nebenwirkungen: Brechen zum Beispiel mehr Patientinnen und Patienten die Behandlung deswegen ab? Gesundheitsbezogene Lebensqualität: Können die Betroffenen zum Beispiel besser am Familienleben teilhaben?
Was sind Dossierbewertungen? Eine siebenteilige Infografik. Teil fünf von sieben. Erläuterungen zu vier Aspekten von Dossierbewertungen: Erstens, Subgruppen-Merkmale: Bestimmte Merkmale von Patientinnen und Patienten können Behandlungseffekte stark beeinflussen, zum Beispiel mit stärkeren Nebenwirkungen einhergehen. Ist das abzusehen, wertet man die Daten für mehrere Subgruppen separat aus. Drei Beispiele: Schweregrad: Manche Wirkstoffe haben für schwer Erkrankte einen Zusatznutzen, für leicht Erkrankte aber nicht. Alter: Ältere Menschen haben oft stärker mit Nebenwirkungen zu kämpfen. Bei Kindern muss man darauf achten, ob der Wirkstoff die Entwicklung beeinträchtigt, zum Beispiel die des Gehirns. Genvarianten: Gewisse Krebstypen treten vor allem bei Menschen mit bestimmten genetischen Varianten auf. Die Wirkung einer Therapie kann davon abhängen. Zweitens, Häufigkeit der Erkrankung und Kosten der Behandlung: Das IQWiG überprüft zwar die Hersteller-Angaben zu Patientenzahlen und Therapiekosten, aber das hat keinen Einfluss auf das Fazit zum Zusatznutzen. Um die Kosten für die gesetzliche Krankenversicherung abzuschätzen, braucht man zum einen die Zahl der betroffenen Versicherten und zum anderen die mittleren jährlichen Behandlungskosten pro Fall. Das IQWiG prüft die Plausibilität dieser Angaben im Dossier. Drittens, die Aussagesicherheit der Ergebnisse: Je nach Beleglage, also Menge und Qualität der im Dossier angeführten und für die Fragestellung relevanten Studiendaten, kann sich das IQWiG seines Fazits mehr oder weniger sicher sein. Es gibt drei Stufen: Anhaltspunkt: geringe Sicherheit, zum Beispiel wenig Studien und hohes Risiko von Verzerrungen. Hinweis: mittlere Sicherheit, zum Beispiel wenige Studien und geringes Verzerrungsrisiko. Beleg: größtmögliche Aussagesicherheit, zum Beispiel viele Daten und kleines Verzerrungsrisiko. Viertens, das Ausmaß des Zusatznutzens: Es gibt vier Ausmaße: Nutzen geringer: Der Wirkstoff nützt weniger oder schadet mehr als die Standardtherapie. Geringer Zusatznutzen: kleine Unterschiede, zum Beispiel eine relevante Vermeidung von Nebenwirkungen. Beträchtlicher Zusatznutzen: mittelgroße Unterschiede, zum Beispiel eine spürbare Linderung der Erkrankung. Erheblicher Zusatznutzen: große Unterschiede, zum Beispiel Heilung oder erhebliche Lebensverlängerung.
Was sind Dossierbewertungen? Eine siebenteilige Infografik. Teil sechs von sieben. Erläuterungen zu zwei weiteren Aspekten von Dossierbewertungen: erstens Orphan Drugs, zweitens Stellungnahmeverfahren und Addenda. Erstens, ein Sonderfall: Wirkstoffe gegen seltene Erkrankungen (englisch: Orphan Drugs). Der Gesetzgeber wollte Anreize zur Entwicklung von Therapien für seltene Erkrankungen geben. Daher wird ein Zusatznutzen vorausgesetzt, und der Gemeinsame Bundesausschuss bewertet das Ausmaß, nicht das IQWiG. Erst bei einem Umsatz von über 50 Millionen Euro im Jahr erfolgt eine normale Dossierbewertung. Zweitens, Stellungnahmeverfahren und Addenda: Nach Veröffentlichung des IQWiG-Berichts können Stellungnahmen abgegeben werden, und er wird in einer Anhörung im Gemeinsamen Bundesausschuss diskutiert. Der Gemeinsame Bundesausschuss kann das IQWiG mit der Erstellung von Addenda zu Dossierbewertungen beauftragen. Das geschieht zum Beispiel, wenn der Hersteller relevante Daten oder Auswertungen nachreicht.
Was sind Dossierbewertungen? Eine siebenteilige Infografik. Teil sieben von sieben. Statistiken: Etwa 40 Prozent mit Zusatznutzen. Viele Hersteller-Dossiers enthalten zu wenige zur Bewertung eines Zusatznutzens geeignete Studiendaten, oder die Daten zeigen keine Unterschiede. Dann lautet das Fazit des IQWiG: Zusatznutzen nicht belegt. Gibt es einen Zusatznutzen, so ist er häufig beträchtlich. Nur selten hat ein neuer Wirkstoff einen geringeren Nutzen als die Standardtherapie. Ergebnisse der bis zum 30.06.2019 abgeschlossenen Dossierbewertungen und ihrer bis zum 30.09.2019 abgeschlossenen Addenda: Von 324 frühen Nutzenbewertungen endeten 190 mit „Zusatznutzen nicht belegt“. In 5 Fällen hatte der neue Wirkstoff einen geringeren Nutzen, in 129 Fällen dagegen einen größeren Nutzen als die Standardtherapie. Dieser Zusatznutzen war 27-mal erheblich, 51-mal beträchtlich, 25-mal gering und 26-mal nicht quantifizierbar.
Bild von

Jens Flintrop

Pressesprecher

Bild von

Susanne Breuer

Pressereferentin

Der IQWiG-Infodienst

Tagesaktuelle Informationen zu Projekten, Ausschreibungen und Veranstaltungen sowie unsere Pressemitteilungen abonnieren.

Kontaktformular

Fragen zu Aufträgen, Publikationen und Pressemitteilungen können Sie über dieses E-Mail-Formular an uns richten.